Titre : | The Effectiveness and Value of Treatments for Spinal Muscular Atrophy |
Revue : | Journal of managed care & specialty pharmacy, 25, 12 |
Auteurs : | Pearson SD, Auteur ; Thokala P ; Stevenson M ; Rind D |
Type de document : | Article |
Editeur : | United States, 12/2019 |
Pages : | p 1300 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; analyse coût-bénéfice ; maladie neuromusculaire ; nusinersen ; oligonucléotide antisens ; onasemnogene abeparvovec-xioi ; revue de la littérature ; thérapie génique |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 31778620 / DOI : 10.18553/jmcp.2019.25.12.1300 |
N° Profil MNM : | 2019121 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31778620 |