Titre : | SMA de type 3 : une étude du nusinersen chez des adultes |
Auteurs : | Cukierman L, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 05/12/2019 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; amyotrophie spinale distale de type 3 ; amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; étude prospective ; maladie du motoneurone ; maladie neuromusculaire ; nusinersen ; oligonucléotide antisens ; thérapie génique |
Lien associé : |
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Texte intégral : |
Brève publiée sur le site Internet de l'AFM Identification d’outils de mesure et de marqueurs biologiques qui permettent d’évaluer l’efficacité du nusinersen dans la SMA de type 3. Le nusinersen (Spinraza®) est le premier traitement qui a été autorisé dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA). Cependant, les essais cliniques qui ont évalué les effets du nusinersen ont jusqu’à présent concerné essentiellement des enfants ; il y a encore très peu d’études chez des adultes atteints de SMA. Une équipe allemande a évalué la tolérance et l’efficacité du nusinersen pendant 10 mois chez 19 adultes âgés de 18 à 59 ans et atteints de SMA depuis longtemps (6 à 53 ans). Elle a utilisé à cet effet plusieurs outils de mesure : le test de marche de 6 minutes, un test d’évaluation des membres supérieurs (RULM), l’échelle fonctionnelle motrice de Hammersmith (HFMSE), un test d’évaluation respiratoire… Elle a également inclus la mesure de potentiels marqueurs biologiques dans le liquide céphalo-rachidien. Dans cette étude, le nusinersen a été bien toléré a entrainé une stabilisation voire une amélioration des fonctions motrices chez ces adultes atteints de SMA de type 3. Ces effets du nusinersen ont été mis en évidence par des améliorations observées avec le test de marche de 6 minutes qui montre des changements statistiquement significatifs après 6 et 10 mois de traitement, le RULM après 10 mois et le test d’évaluation respiratoire après 6 mois de traitement. L’étude du liquide céphalo-rachidien révèle, quant à elle, un déclin significatif des certains marqueurs de lésions axonales (NSE et pTAU). ----------------------------------------------------------------------------------------------------------------- Brève publiée sur le site Internet de l'Institut de Myologie Étude SMArtCARE : bonne tolérance et efficacité du nusinersen chez des adultes atteints d’amyotrophie spinale proximale de type 3. Une équipe allemande a évalué, dans le cadre de l’étude prospective SMArtCARE, la tolérance et l’efficacité d’une prise sur 10 mois de nusinersen chez 19 adultes âgés de 18 à 59 ans et atteints de SMA depuis longtemps (6 à 53 ans). Les participants ont reçu une dose de charge au cours des 3 premières visites (à 14, 28 et 63 jours) puis une dose d’entretien tous les 4 mois (à 6 mois puis à 10 mois). Pour évaluer l’efficacité du traitement, plusieurs outils de mesure ont été utilisés : le test de marche de 6 minutes, le module d’évaluation des membres supérieurs modifié (RULM), l’échelle fonctionnelle motrice de Hammersmith (HFMSE), le débit de pointe à la toux… Elle a également analysé dans le liquide céphalo-rachidien : des marqueurs des lésions axonales (l’énolase spécifique des neurones (NSE), la protéine Tau phosphorylées…), la créatine kinase… Les résultats mettent en évidence la bonne tolérance et l’efficacité du traitement chez ces adultes atteints de SMA de type 3 : - stabilisation et/ou une amélioration des fonctions motrices mesurées avec le test de marche de 6 minutes qui montre des changements statistiquement significatifs après 6 et 10 mois de traitement, avec le RULM après 10 mois et avec le test d’évaluation respiratoire après 6 mois de traitement. - déclin significatif des NSE et pTAU, qui suggère une diminution des lésions axonales. |
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