Titre : | Myasthénie : de nouvelles données favorables à l’éculizumab |
Auteurs : | S Marion, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 28/11/2019 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | éculizumab ; essai clinique ; inhibiteur du complément ; maladie de la jonction neuromusculaire ; maladie neuromusculaire ; myasthénie auto-immune ; prise en charge thérapeutique |
Lien associé : | Lien vers la Brève du site AFM-Téléthon |
Texte intégral : |
Brève publiée sur le site Internet de l'AFM Des résultats préliminaires de l’extension de l’essai REGAIN montrent une efficacité rapide et prolongée de l’éculizumab dans certaines formes de myasthénie auto-immune. L’essai clinique international REGAIN avait consisté à évaluer, contre placebo, l’efficacité et la sécurité de l’éculizumab chez 125 personnes atteintes de myasthénie auto-immune généralisée résistante aux traitements habituels. Parmi elles, 117 personnes ont pu participer ensuite à une phase d’extension de cet essai en ouvert, dans 72 centres investigateurs de 17 pays dont la France. Elles ont alors toutes reçu de l’éculizumab en perfusion, toutes les deux semaines, pendant au moins un an. Les effets de l’éculizumab seraient durables • Des résultats préliminaires de cette phase d’extension, publiés en février 2019, concluaient à une bonne tolérance du traitement ; il aurait par ailleurs entrainé une amélioration des activités de la vie quotidienne, de la force musculaire, des capacités fonctionnelles et de la qualité de vie maintenue pendant 3 ans. De plus, le taux d'exacerbation de la myasthénie aurait été réduit de 75% par rapport à l'année précédant l'essai REGAIN. • D’autres résultats de l’essai REGAIN et de son extension, publiés en mars 2019, ont montré une réduction de la fatigue sous éculizumab. • Une analyse partielle des données concernant 11 malades japonais et 88 malades « caucasiens » (originaires d’Europe, d’Amérique du nord et du sud) recueillies au cours de la phase d’extension a été publiée en août 2019. En effet, pour la myasthénie, ces deux populations présentent des différences, comme une plus grande fréquence des formes à début infantile et des formes oculaires de la maladie chez les personnes asiatiques. Cette analyse partielle confirme les effets positifs de l’éculizumab précédemment décrits, lesquels se sont avérés similaires dans les deux populations de malades. Les personnes traitées initialement par placebo dans le cadre de l’essai REGAIN et qui ont reçu l’éculizumab pendant sa phase d’extension ont été plus de 60% (62,5% pour les malades japonais et 69,4% pour les caucasiens) à avoir des manifestations « minimales » de la maladie (pas de limitation ressentie des mouvements, mais faiblesse à l’examen de certains muscles) ou à être en « rémission pharmacologique » (aucun symptôme ou signe autre qu’une faiblesse à la fermeture des paupières). Ces données restent néanmoins à conforter et compléter avec les résultats définitifs de la phase d’extension, qui sont en attente de publication. ----------------------------------------------------------------------------------------------------------------- Brève publiée sur le site Internet de l'Institut de Myologie Eculizumab dans la myasthénie auto-immune : pas de différence entre les patients caucasiens et japonais, selon des résultats préliminaires. La myasthénie auto-immune est une maladie de la jonction neuromusculaire, d’origine immunitaire. Les traitements anticholinestérasiques et immunosuppresseurs ne suffisent pas à en contrôler les symptômes (fatigabilité et faiblesse musculaires fluctuantes) dans 10 à 15% des cas. Dans ces myasthénies réfractaires, l’éculizumab, un inhibiteur de la voie terminale du complément, a fait l’objet d’un essai clinique international, randomisé en double aveugle contre placebo nommé REGAIN, chez 121 participants dont 117 ont participé à une phase d’extension en ouvert dans 17 pays d’Europe, du continent américain et au Japon. Or les patients asiatiques, et notamment japonais, présentent des particularités cliniques (début plus souvent infantile, forme oculaire plus fréquente) et génétiques (antigènes HLA) par rapport aux patients caucasiens, ce qui auraient laissé présager d’une réponse thérapeutique différente à l’éculizumab. Une efficacité comparable à un an Une analyse intermédiaire partielle a porté sur 99 des participants japonais ou caucasiens de la phase d’extension de l’essai REGAIN... Le texte de cette Brève AIM est complet sur le document numérique attaché à cette notice |
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