Titre : | Large variation in effects during 10 years of enzyme therapy in adults with Pompe disease |
Revue : | Neurology, 93, 19 |
Auteurs : | Harlaar L, Auteur ; Hogrel JY ; Perniconi B ; Kruijshaar ME ; Rizopoulos D ; Taouagh N ; Canal A ; Brusse E ; van Doorn PA ; van der Ploeg AT ; Laforet P ; van der Beek NAME |
Type de document : | Article |
Editeur : | United States, 11/2019 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | adulte ; enzymothérapie ; essai clinique ; glycogénose musculaire ; maladie de Pompe ; maladie neuromusculaire ; myopathie métabolique héréditaire |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 31619483 / DOI : 10.1212/WNL.0000000000008441 |
N° Profil MNM : | 2019102 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31619483 |