Titre : | Safety and Treatment Effects of Nusinersen in Longstanding Adult 5q-SMA Type 3 - A Prospective Observational Study |
Revue : | Journal of Neuromuscular Diseases |
Auteurs : | Walter MC, Auteur ; Wenninger S ; Thiele S ; Stauber J ; Hiebeler M ; Greckl E ; Stahl K ; Pechmann A ; Lochmuller H ; Kirschner J ; Schoser B |
Type de document : | Article |
Editeur : | Netherlands, 09/2019 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; amyotrophie spinale distale de type 3 ; amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; étude observationnelle ; étude prospective ; maladie du motoneurone ; maladie neuromusculaire ; nusinersen ; oligonucléotide antisens ; thérapie génique |
Mots-clés: | nusinersen;prospective observational study;safety;spinal muscular atrophy;treatment; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 31594243 / DOI : 10.3233/JND-190416 |
N° Profil MNM : | 2019101 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31594243 |
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