Titre : | Long-Term Observation of the Safety and Effectiveness of Enzyme Replacement Therapy in Japanese Patients with Pompe Disease: Results From the Post-marketing Surveillance |
Revue : | Neurology and therapy, 8, 2 |
Auteurs : | Nagura H, Auteur ; Hokugo J ; Ueda K |
Type de document : | Article |
Editeur : | New Zealand, 2019 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | efficacité thérapeutique ; enzymothérapie ; étude observationnelle ; glycogénose musculaire ; maladie de Pompe ; maladie neuromusculaire ; pharmacovigilance |
Mots-clés: | alglucosidase alfa;clinical outcome;Enzyme replacement therapy;japanese cohort;Pompe disease;post-marketing surveillance; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 31559584 / DOI : 10.1007/s40120-019-00157-4 |
N° Profil MNM : | 2019093 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31559584 |