Titre : | SMA : associer le Spinraza au Zolgensma? Des premiers résultats |
Auteurs : | Cukierman L, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 11/10/2019 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; échelle CHOP INTEND ; gène SMN1 ; maladie neuromusculaire ; nusinersen ; onasemnogene abeparvovec-xioi |
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Texte intégral : |
Brève publiée sur le site Internet de l'AFM Une équipe américaine rapporte le cas de deux enfants atteints de SMA parmi les premiers à recevoir un traitement par Spinraza puis par Zolgensma. L’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) dispose désormais de deux traitements : le nusinersen (Spinraza®), autorisé aux États-Unis en décembre 2016 et en Europe depuis juin 2017, et l’onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma®), autorisé aux États-Unis depuis mai 2019. Une publication américaine datée de septembre 2019 décrit pour la première fois le cas de deux enfants atteints de SMA de type 1 ayant reçu ces deux traitements innovants aux mécanismes d’action différents. Les deux enfants ont d’abord été traités par nusinersen à partir de l’âge de 5 mois (3 ou 4 doses intrathécales). Les effets du nusinersen ne les empêchant pas de devenir dépendant d’une ventilation invasive permanente, ils ont aussi été traités par une injection intraveineuse d’onasemnogene abeparvovec-xioi à l’âge de 9 mois. Trois à quatre mois après l’injection d’onasemnogene abeparvovec-xioi, l’’association de ces deux traitements a été bien tolérée. Elle a permis d’améliorer leur fonction motrice ainsi que de diminuer leur temps de ventilation. Les deux enfants vont continuer à recevoir des doses de nusinersen. De nouvelles études, sur un plus grand nombre et à plus long terme, devront être réalisées pour mieux évaluer les effets de ce double traitement. ----------------------------------------------------------------------------------------------------------------- Brève publiée sur le site Internet de l'Institut de Myologie Deux enfants atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 traités pour la première fois par Spinraza et Zolgensma. Deux traitements ont, à ce jour, reçu une autorisation de mise sur le marché dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) : le nusinersen (Spinraza®) – un oligonucléotide antisens autorisé aux États-Unis en décembre 2016 et en Europe depuis juin 2017 – et l’onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma®) – un produit de thérapie génique autorisé aux États-Unis depuis mai 2019. Deux enfants atteints de SMA de type 1 ont reçu, pour la première fois, ces deux traitements innovants, qui agissent avec des mécanismes d’action différents. Traités dans un premier temps par nusinersen, ils ont aussi été traités par l’onasemnogene abeparvovec-xioi dans un deuxième temps, en raison d’un risque élevé d’une dépendance à une ventilation invasive permanente. • Le premier patient, hypotonique à l’âge de 2 mois puis présentant un retard moteur à partir de 4 mois, a reçu du nusinersen à partir de l’âge de 5,5 mois (4 doses au total) puis une injection d’onasemnogene abeparvovec-xioi à l’âge de 9 mois. • Le second patient, ne contrôlait pas sa tête à l’âge de 2 mois et présentait des difficultés à prendre du poids, un retard de croissance et une hypotonie. Il a été traité par nusinersen à partir de l’âge de 5 mois (3 doses au total) puis par une dose d’onasemnogene abeparvovec-xioi à l’âge de 9 mois. Trois à quatre mois après l’injection d’onasemnogene abeparvovec-xioi, les deux traitements ont été bien tolérés et les deux enfants vont continuer à recevoir des doses de nusinersen. Dans les deux cas, l’association de deux traitements a permis d’améliorer leur fonction motrice (au CHOP INTEND), leurs compétences fonctionnelles (rapportées par les parents) et leur fonction respiratoire (avec une diminution du temps de ventilation assistée). De nouvelles études, sur un plus grand nombre et à plus long terme, permettront de mieux évaluer les effets de ces deux traitements qui pourraient être complémentaires. |
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