Titre : | Gene Correction of LGMD2A Patient-Specific iPSCs for the Development of Targeted Autologous Cell Therapy |
Revue : | Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy |
Auteurs : | Selvaraj S, Auteur ; Dhoke NR ; Kiley J ; Mateos-Aierdi AJ ; Tungtur S ; Mondragon-Gonzalez R ; Killeen G ; Oliveira VKP ; Lopez de Munain A ; Perlingeiro RCR |
Type de document : | Article |
Editeur : | United States, 08/2019 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | calpaïne 3 (maladie liée à) ; cellule souche ; dystrophie musculaire des ceintures ; LGMDR1 liée à la calpaïne-3 ; maladie neuromusculaire ; RECHERCHE ; thérapie cellulaire |
Mots-clés: | CAPN3;Calpain 3;autologous cell therapy;gene correction;genome editing;iPSCs;induced pluripotent stem cells;limb girdle muscular dystrophy type 2A;myogenic progenitors; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 31501033 / DOI : 10.1016/j.ymthe.2019.08.011 |
N° Profil MNM : | 2019092 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31501033 |
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