Titre : | The Pharmacokinetics of 2'-O-Methyl Phosphorothioate Antisense Oligonucleotides: Experiences from Developing Exon Skipping Therapies for Duchenne Muscular Dystrophy |
Revue : | Nucleic acid therapeutics |
Auteurs : | Bosgra S, Auteur ; Sipkens J ; De Kimpe S ; den Besten C ; Datson N ; van Deutekom J |
Type de document : | Article |
Editeur : | United States, 08/2019 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | 2'-O-methyl phosphorothioate oligonucleotide ; article de type review ; dystrophie musculaire de Duchenne ; maladie neuromusculaire ; oligonucléotide antisens ; pharmacocinétique ; thérapie génique |
Mots-clés: | 2'-O-methyl phosphorothioate;Duchenne muscular dystrophy;drisapersen;oligonucleotides;pharmacokinetics; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 31429628 / DOI : 10.1089/nat.2019.0805 |
N° Profil MNM : | 2019091 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31429628 |