Titre : | AVXS-101 (Onasemnogene Abeparvovec) for SMA1: Comparative Study with a Prospective Natural History Cohort |
Revue : | Journal of Neuromuscular Diseases, 6, 3 |
Auteurs : | Al Zaidy SA, Auteur ; Kolb SJ ; Lowes L ; Alfano LN ; Shell R ; Church KR ; Nagendran S ; Sproule DM ; Feltner DE ; Wells C ; Ogrinc F ; Menier M ; L'Italien J ; Arnold WD ; Kissel JT ; Kaspar BK ; Mendell JR |
Type de document : | Article |
Editeur : | Netherlands, 07/2019 |
Pages : | p 307 |
Langues: | Anglais |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 31381526 / DOI : 10.3233/JND-190403 |
N° Profil MNM : | 2019082 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31381526 |
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