Titre : | DMD : l’intérêt des objets connectés pour les essais cliniques |
Auteurs : | Urtizberea JA, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 22/08/2019 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | dystrophie musculaire ; dystrophie musculaire de Duchenne ; EMA (Agence européenne des médicaments) ; essai clinique ; maladie neuromusculaire ; objet de santé connecté ; thérapie génique |
Lien associé : | Lien vers la Brève du site AFM-Téléthon |
Texte intégral : |
Brève publiée sur le site Internet de l'AFM Les Agences réglementaires de Santé s’intéressent aux objets connectés pour mesurer la mobilité et la marche dans la dystrophie musculaire de Duchenne. Ces dernières années ont vu la mise au point de nombreuses thérapies innovantes (thérapie génique ou autre) ayant donné lieu à de nombreux essais cliniques dans dystrophie musculaire de Duchenne (ou DMD pour Duchenne Muscular Dystrophy). Pour autant, la question du choix des meilleurs critères de jugement pour ces essais reste posée, le test de marche de six minutes, par exemple, souffrant de nombreuses limitations. Dans un article publié en juin 2019, des représentants de l’agence européenne du médicament (EMA), des agences nationales espagnole, italienne, néerlandaise et portugaise, et de l’association de patients « World Duchenne Organization », émettent un avis favorable sur l’utilisation du SV95C (pour Stride Velocity 95th Centile) dans des essais cliniques pour mesurer de manière non invasive la mobilité au quotidien des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne. Cet appareil récemment mis au point, est constitué de deux bracelets connectés reliés à une station de stockage des données, et renseigne, sur plusieurs jours ou semaines selon le paramétrage choisi, les capacités cinétiques et dynamiques du patient à se mouvoir dans tous les plans de l’espace. Ce dispositif n’est pas sans rappeler l’Acti-Myo développé par l’Institut de Myologie de Paris et pourra donc être utilisé comme critère secondaire de jugement dans de futurs essais. ----------------------------------------------------------------------------------------------------------------- Brève publiée sur le site Internet de l'Institut de Myologie Dystrophie musculaire de Duchenne : les Agences réglementaires de Santé s’intéressent aux objets connectés pour mesurer la mobilité et la marche. La dystrophie musculaire de Duchenne (ou DMD pour Duchenne Muscular Dystrophy) est la plus fréquente des maladies neuromusculaires de l’enfant. Due à un déficit complet en dystrophine, elle entraine un déficit moteur proximal aboutissant à une perte de la marche vers 10-12 ans, et de complications cardio-pulmonaires à l’origine d’un décès prématuré à l’âge adulte. Ces dernières années ont vu la mise au point de nombreuses thérapies innovantes (thérapie génique ou autre) ayant donné lieu à de nombreux essais cliniques. Pour autant, la question du choix des meilleurs critères de jugement pour ces essais reste posée, le test de marche de six minutes, par exemple, souffrant de nombreuses limitations. Dans un article publié en juin 2019, des représentants de l’agence européenne du médicament (EMA), des agences nationales espagnole, italienne, néerlandaise et portugaise, et de l’association de patients « World Duchenne Organization », émettent un avis favorable sur l’utilisation du SV95C (pour Stride Velocity 95th Centile) dans des essais cliniques pour mesurer de manière non invasive la mobilité au quotidien des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne. Cet appareil récemment mis au point, est constitué de deux bracelets connectés reliés à une station de stockage des données, et renseigne, sur plusieurs jours ou semaines selon le paramétrage choisi, les capacités cinétiques et dynamiques du patient à se mouvoir dans tous les plans de l’espace. Ce dispositif n’est pas sans rappeler l’Acti-Myo développé par l’Institut de Myologie de Paris et pourra donc être utilisé comme critère secondaire de jugement dans de futurs essais. |
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