Titre : | FSH : une étude d’histoire naturelle en quête de participants |
Auteurs : | S Marion, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 01/08/2019 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale ; essai clinique ; FSHD-COM ; gène ; gène DUX4 ; histoire naturelle de la maladie ; maladie neuromusculaire ; protéine DUX4 |
Lien associé : | Lien vers la Brève du site AFM-Téléthon |
Texte intégral : |
Brève publiée sur le site Internet de l'AFM Le CHU de Nice recherche quinze personnes atteintes de FSH pour participer à une étude internationale qui vise à faciliter les essais à venir de médicaments. Dans la myopathie facio-scapulo-humérale (FSHD ou FSH), l’expression d’un gène normalement silencieux (DUX4) entraine la production d’une protéine (DUX4) toxique pour le muscle. Ce mécanisme n’est connu que depuis une dizaine d’années et sa découverte a ouvert la voie au développement de médicaments spécifiques. Pour accélérer leur développement, le Réseau de recherche international sur les essais cliniques dans la myopathie facio-scapulo-humérale (FSHD Clinical trial research network) a lancé en mars 2018 une grande étude nommée RESOLVE. Son objectif est d’identifier des critères pertinents et fiables d’évaluation de la maladie, qui seraient aussi utiles pour mesurer les effets éventuels de candidats médicaments dans de futurs essais cliniques. L’objectif est également d’optimiser les critères qui rendent une personne malade éligible, ou non, à ces essais thérapeutiques. Une occasion de contribuer à la recherche L’étude RESOLVE va inclure 150 participants qui seront suivis pendant 18 mois. Ils bénéficieront à intervalles réguliers de différents tests, parmi lesquels figurent une échelle d'évaluation fonctionnelle spécifique à la FSHD (le score FSH-COM) et la myographie d’impédance électrique, deux nouveaux outils qui restent à valider avant de pouvoir être utilisés dans les essais cliniques. Le Centre de référence des maladies neuromusculaires du CHU de Nice participe, avec le soutien financier de l’AFM-Téléthon, à cette étude. Dans ce cadre, son équipe doit encore recruter d’ici fin novembre 2019 une quinzaine de personnes atteintes de FSH et résidant, de préférence, en région Sud (ex-PACA). Elles doivent être âgées de plus de 18 ans, avoir une atteinte musculaire des membres, être en capacité de marcher sans aide et ne pas être incluses dans un essai thérapeutique en cours ou l’avoir été dans les 30 jours qui précédent. Pour toute information, vous pouvez appeler le 04 92 03 74 93 ----------------------------------------------------------------------------------------------------------------- Brève publiée sur le site Internet de l'Institut de Myologie Le CHU de Nice cherche 15 patients atteints de FSH pour une étude internationale d’histoire naturelle aux enjeux importants. Lancée en mai 2018, l’étude RESOLVE a pour objectif d’accélérer le développement de médicaments dans la myopathie facio-scapulo-humérale (FSHD ou FSH). Pour faciliter le déploiement d’essais cliniques, et améliorer la fiabilité de leurs résultats, il est nécessaire, non seulement, d’optimiser les critères d’éligibilité des patients, mais aussi de disposer de critères d’évaluation fiables et pertinents. C’est pourquoi les investigateurs de l’étude RESOLVE vont s’attacher à valider deux outils : une échelle d'évaluation fonctionnelle spécifique (score FSH-COM) et la myographie d’impédance électrique. Le but est de déterminer leurs évolutions minimales significatives sur une durée de 18 mois et de comparer leurs résultats à ceux d’autres méthodes d’évaluations (échelle MFM, testing musculaire manuel...). L’étude est portée par le FSHD Clinical trial research network, dont fait désormais partie le Centre de référence des maladies neuromusculaires du CHU de Nice. Son équipe doit encore recruter une quinzaine de participants d’ici fin novembre 2019. Les critères d’éligibilité sont un âge supérieur à 18 ans, une atteinte musculaire des membres, une capacité à marcher sans aide sur une distance de 30 pieds (9,1 mètres). La participation en cours, ou dans les 30 jours précédant, à un essai thérapeutique constitue en revanche un critère d’exclusion. Pour en savoir plus : 04 92 03 74 93 |