Titre : | Impact of Age and Motor Function in a Phase 1/2A Study of Infants With SMA Type 1 Receiving Single-Dose Gene Replacement Therapy. |
Revue : | Pediatric neurology |
Auteurs : | Lowes LP, Auteur ; Alfano LN ; Arnold WD ; Shell R ; Prior TW ; McColly M ; Lehman KJ ; Church K ; Sproule DM ; Nagendran S ; Menier M ; Feltner DE ; Wells C ; Kissel JT ; Al Zaidy S ; Mendell J |
Type de document : | Article |
Editeur : | United States, 05/2019 |
Langues: | Anglais |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 31277975 / DOI : 10.1016/j.pediatrneurol.2019.05.005 |
N° Profil MNM : | 2019071 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31277975 |