Titre : | Maladie de Pompe à début tardif : une nouvelle molécule en enzymothérapie substitutive : Late-onset Pompe disease: a new molecule for enzyme replacement therapy |
Revue : | Les Cahiers de Myologie, 19 |
Auteurs : | Chapon F, Auteur |
Type de document : | Article |
Editeur : | AFM-TELETHON, 06/2019 |
Autre Editeur : | EDP Sciences |
Collection : | Les cahiers de myologie |
Pages : | p 32 |
Langues: | Français |
Résumé : | Cet article [1] rapporte l’évaluation d’un nouveau traitement substitutif dans la maladie de Pompe par alpha avalglucosidase (ou néoGAA). Les patients inclus sont atteints de la forme tardive et ont bénéficié d’une enzymothérapie substitutive préalable par GAA, ou non (patients naïfs). Entre 2013 et 2015, répartis dans 17 centres,24 patients âgés de plus de18 ans, ambulatoires et sans assistance respiratoire (capacité vitale - CV -650 %), ont été inclus... |
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