Titre : | Nusinersen in later-onset spinal muscular atrophy : Long-term results from the phase 1/2 studies |
Revue : | Neurology, 92 |
Auteurs : | Darras BT, Auteur ; Chiriboga CA, Auteur ; Iannaccone ST, Auteur ; Swoboda KJ, Auteur ; Montes J, Auteur ; Xia S, Auteur ; Bennett FC, Auteur ; Bishop KM, Auteur ; Shefner JM, Auteur ; Gheuens S, Auteur ; Schneider E, Auteur ; Farwell W, Auteur ; de Vivo DC, Auteur |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2019 |
Pages : | e2492 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; amyotrophie spinale proximale type 2 ; amyotrophie spinale proximale type 3 ; enfant ; essai clinique ; nusinersen ; oligonucléotide antisens |
Lien associé : |
ClinicalTrials.gov NCT01703988 ClinicalTrials.gov NCT02052791 Texte complet disponible sur PubMed Central (PMC) |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 31019106 / DOI : 10.1212/WNL.0000000000007527 |
N° Profil MNM : | 2019042 |
Voir aussi : |