Titre : | The oral splicing modifier RG7800 increases full length survival of motor neuron 2 mRNA and survival of motor neuron protein: Results from trials in healthy adults and patients with spinal muscular atrophy |
Revue : | Neuromuscular disorders : NMD, 29, 1 |
Auteurs : | Kletzl H, Auteur ; Kletzl H ; Marquet A ; Gunther A ; Tang W ; Heuberger J ; Groeneveld GJ ; Birkhoff W ; Mercuri E ; Lochmuller H ; Wood C ; Fischer D ; Gerlach I ; Heinig K ; Bugawan T ; Dziadek S ; Kinch R ; Czech C ; Khwaja O |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 01/2019 |
Pages : | p 21 |
Langues: | Anglais |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1016/j.nmd.2018.10.001 / Pubmed : 30553700 |
N° Profil MNM : | 2018122 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30553700 |
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