MYOBASE LE PORTAIL DOCUMENTAIRE SUR LES MALADIES NEUROMUSCULAIRES

médecine/sciences, 35, HS1. Une ère nouvelle, à construire ensemble : Éditorial [Article] / Tiennot-Herment L, Auteur . - [S.l.] : EDP Sciences, 03/2019 . - p 5.
JRC 2018 (Journée de Recherche Clinique) – Innovation et parcours de soins, Paris 14 septembre 2018

Langues : Français (fre)

Lien associé :	Site de la revue Medecine/Sciences
Pubmed / DOI :	DOI : 10.1051/medsci/2019046 / Pubmed : 30943151

médecine/sciences, 35, HS1. Un rêve qui devient réalité : Editorial [Article] / Pouget J, Auteur . - [S.l.] : EDP Sciences, 03/2019 . - p 7.
JRC 2018 (Journée de Recherche Clinique) – Innovation et parcours de soins, Paris 14 septembre 2018

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Résumé :

La Journée de Recherche Clinique « Innovation thérapeutique et parcours de soins » du 14 septembre 2018 a été organisée par l’AFM-Téléthon en partenariat avec la filière de santé maladies rares Filnemus. C’est le troisième partenariat du genre. En 2009 déjà, nous avions collaboré à l’organisation d’une Journée de Recherche Clinique sur les recommandations de prise en charge dans les pathologies neuromusculaires les plus fréquentes. Ces guidelines étaient les prémices des Protocoles Nationaux de Diagnostic et de Soins d’aujourd’hui, dont nous espérons vivement que plusieurs paraîtront d’ici peu. En 2013, l’AFM-Téléthon et Filnemus ont de nouveau collaboré à une Journée de Réflexion Clinique consacrée cette fois aux urgences. Elle a également donné lieu à des recommandations importantes, en particulier pour les équipes des services d’urgences et les sociétés savantes d’urgentistes. Le thème de ce nouvel évènement partagé - l’innovation thérapeutique - symbolise le passage d’un rêve à une réalité. ...

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médecine/sciences, 35, HS1. Biothérapies : Une révolution en marche [Article] / Braun S, Auteur . - [S.l.] : EDP Sciences, 03/2019 . - p 8.
JRC 2018 (Journée de Recherche Clinique) - Innovation et parcours de soins, Paris 14 septembre 2018

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Résumé :	Les premiers biomédicaments conçus pour traiter des maladies neuromusculaires sont déjà sur le marché. Ils ne constituent pourtant que la partie émergée d’un iceberg considérable. Les développements en cours sont foisonnants, pour la thérapie génique comme cellulaire. L’AFM-Téléthon contribue depuis plusieurs décennies à impulser cette dynamique, qui n’est pas sans générer de nouveaux défis.
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Pubmed / DOI :	DOI : 10.1051/medsci/2019028 / Pubmed : 30943153

médecine/sciences, 35, HS1. Le(s) long(s) parcours de la mise sur le marché des médicaments [Article] / Duguet C, Auteur . - [S.l.] : EDP Sciences, 03/2019 . - p 13.
JRC 2018 (Journée de Recherche Clinique) – Innovation et parcours de soins, Paris 14 septembre 2018

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Résumé :	Entre le premier essai clinique d’un médicament en développement et sa commercialisation, la route est longue et semée d’embûches. De raccourcis en itinéraire bis, d’évaluations rendues publiques en négociations sécrètes, ce dédale réglementaire paraît aussi hermétique que rébarbatif au néophyte. Il a pourtant des impacts très concrets sur l’accès des malades aux thérapies innovantes.
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Pubmed / DOI :	DOI : 10.1051/medsci/2019047 / Pubmed : 30943154

médecine/sciences, 35, HS1. Forme adulte de la maladie de Pompe : les leçons du Myozyme® : Utilisation clinique des traitements innovants, repositionnés ou hors AMM : le vécu du terrain (1) [Article] / Laforêt P, Auteur . - [S.l.] : EDP Sciences, 03/2019 . - p 18.
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Résumé :	L’alglucosidase alfa ou Myozyme® reste le premier médicament innovant disponible pour traiter une myopathie de l’adulte. Cette expérience originelle est riche d’enseignements tant sur le plan de la recherche que de la pratique clinique. Méthodologie des essais, mise en œuvre du traitement au sein d’un service hospitalier, contribution du registre des patients, dans tous ces domaines l’expérience acquise peut être capitalisée pour préparer l’arrivée d’autres innovations thérapeutiques.
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Pubmed / DOI :	DOI : 10.1051/medsci/2019021 / Pubmed : 30943155

médecine/sciences, 35, HS1. Nusinersen chez l’enfant : évolution ou révolution ? : Utilisation clinique des traitements innovants, repositionnés ou hors AMM : le vécu du terrain (2) [Article] / Richelme C, Auteur . - [S.l.] : EDP Sciences, 03/2019 . - p 22.
JRC 2018 (Journée de Recherche Clinique) – Innovation et parcours de soins, Paris 14 septembre 2018

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Résumé :	Le nusinersen ou Spinraza® est utilisé en France dans l’amyotrophie spinale infantile chez l’enfant depuis un peu plus d’un an seulement. Des données personnelles, évidemment très préliminaires, apporte de premiers arguments sur son intérêt dans la prise en charge de la maladie. Les échanges réguliers avec ceux de nos collègues pédiatres européens qui délivrent également ce traitement complètent cette vision parcellaire.
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Pubmed / DOI :	DOI : 10.1051/medsci/2019049 / Pubmed : 30943156

médecine/sciences, 35, HS1. Accompagnement des malades dans l’arrivée des nouveaux traitements. L’expérience des services régionaux de l’AFM-Téléthon : Utilisation clinique des traitements innovants, repositionnés ou hors AMM : le vécu du terrain (3) [Article] / Merret G, Auteur . - [S.l.] : EDP Sciences, 03/2019 . - p 26.
JRC 2018 (Journée de Recherche Clinique) - Innovation et parcours de soins, Paris 14 septembre 2018

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Résumé :	La découverte de médicaments pour les maladies neuromusculaires représente une étape cruciale. Leur mise à disposition pour chacun(e) est l’affaire de tous : les patients bien sûr, les Centres de Référence, les Centres de compétences et notre association de malades. Cette véritable révolution créée de nouveaux repères, et un nouveau parcours de soins qui doit bénéficier d’un accompagnement renforcé.
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Pubmed / DOI :	Pubmed : 10.1051/medsci/2019048 / Pubmed : 30943157

médecine/sciences, 35, HS1. Syndromes myasthéniques congénitaux: Le repositionnement ne simplifie pas de facto l’accès : Utilisation clinique des traitements innovants, repositionnés ou hors AMM : le vécu du terrain (4) [Article] / Eymard B, Auteur . - [S.l.] : EDP Sciences, 03/2019 . - p 28.
JRC 2018 (Journée de Recherche Clinique) – Innovation et parcours de soins, Paris 14 septembre 2018

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Résumé :	Salbutamol, éphédrine, anticholinestérasiques ou encore quinidine, différents médicaments sur le marché depuis longtemps sont aujourd’hui prescrits aussi dans les syndromes myasthéniques congénitaux, avec une efficacité remarquable. Ils ont transformé la prise en charge et le pronostic. Reste que les obtenir relève pour le patient et son médecin d’un parcours semé de nombreux obstacles.
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Pubmed / DOI :	DOI : 10.1051/medsci/2019022 / Pubmed : 30943158

médecine/sciences, 35, HS1. Expériences et réflexions chez l’enfant : De l’AMM à l’utilisation d’un traitement innovant : quel parcours ! (1) [Article] / Cances C, Auteur . - [S.l.] : EDP Sciences, 03/2019 . - p 32.
JRC 2018 (Journée de Recherche Clinique) – Innovation et parcours de soins, Paris 14 septembre 2018

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Résumé :	L’arrivée d’une innovation thérapeutique suscite bien évidemment l’enthousiasme. Pas question pour autant d’en oublier d’exercer son esprit critique ni d’utiliser les connaissances acquises et les recommandations existantes au moment d’implémenter cette nouvelle donne dans les pratiques, au bénéfice des patients.
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Pubmed / DOI :	DOI : 10.1051/medsci/2019023 / Pubmed : 30943159

médecine/sciences, 35, HS1. Anticiper le changement et les risques chez l’adulte : De l’AMM à l’utilisation d’un traitement innovant : quel parcours ! (2) [Article] / Antoine JC, Auteur . - [S.l.] : EDP Sciences, 03/2019 . - p 35.
JRC 2018 (Journée de Recherche Clinique) - Innovation et parcours de soins, Paris 14 septembre 2018

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Résumé :	Utiliser des médicaments novateurs en post-autorisation de mise sur le marché chez l’adulte ou chez l’enfant ne présente pas de différence, si ce n’est quantitative. Les adultes représentent en effet près de 80 % des patients atteints de maladies neuromusculaires. Leur prise en charge thérapeutique nécessitera donc de changer d’échelle, une nouvelle donne aux implications multiples.
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Pubmed / DOI :	DOI : 10.1051/medsci/2019025 / Pubmed : 30943160

médecine/sciences, 35, HS1. L’organisation de la pharmacovigilance en France, en Europe et dans le monde : De l’AMM à l’utilisation d’un traitement innovant : quel parcours ! (3) [Article] / Lebrun-Vignes B, Auteur . - [S.l.] : EDP Sciences, 03/2019 . - p 37.
JRC 2018 (Journée de Recherche Clinique) – Innovation et parcours de soins, Paris 14 septembre 2018

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Résumé :	Recevoir un nouveau médicament pour soigner une maladie rare signifie aussi en connaitre potentiellement les effets secondaires, qu’ils soient déjà connus ou pas encore. Leur signalement intéresse au plus haut point les équipes de pharmacovigilance, dont le rôle consiste à surveiller de près la pharmacopée et à prévenir le risque d’événements indésirables qui résultent de son utilisation. Gros plan sur une discipline à l’image souvent malmenée.
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Pubmed / DOI :	DOI : 10.1051/medsci/2019024 / Pubmed : 30943161

médecine/sciences, 35, HS1. Un point de vue institutionnel : De l’AMM à l’utilisation d’un traitement innovant : quel parcours ! (4) [Article] / Belcastro J, Auteur . - [S.l.] : EDP Sciences, 03/2019 . - p 39.
JRC 2018 (Journée de Recherche Clinique) – Innovation et parcours de soins, Paris 14 septembre 2018

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Résumé :	Le chemin qui conduit à la mise à disposition d’une innovation thérapeutique dans les services hospitaliers, où les patients pourront en bénéficier, supporte de nombreux ralentissements. Administrations, professionnels de santé, industriels et patients, nous avons tous notre part de responsabilité dans cette inertie, mais aussi des propositions à faire pour que s’accélère l’accès aux médicaments innovants.
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Pubmed / DOI :	DOI : 10.1051/medsci/2019026 / Pubmed : 30943162

médecine/sciences, 35, HS1. E-Santé et innovation thérapeutique [Article] / Sacconi S, Auteur ; Mehl J ; Lenain C ; Lofaso F ; Taytard J . - [S.l.] : EDP Sciences, 03/2019 . - p 42.
JRC 2018 (Journée de Recherche Clinique) - Innovation et parcours de soins, Paris 14 septembre 2018

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Résumé :	L’utilisation en santé des outils numériques ouvre un large champ d’innovation non médicamenteuse synonyme d’avancées pour les patients, leurs familles et les professionnels de santé, notamment en matière de suivi respiratoire, crucial pour les maladies neuromusculaires. Reste à surmonter des problématiques spécifiques, notamment éthiques. Des initiatives multiples au CHU de Nice : Sabrina Sacconi Une régulation positive pour limiter les risques : Judith Mehl Des enjeux de sécurité et d’interopérabilité : Claire Lenain La télésurveillance respiratoire, un outil en devenir : Frédéric Lofaso Une application mobile à la main des adolescents : Jessica Taytard
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Pubmed / DOI :	DOI : 10.1051/medsci/2019052 / Pubmed : 30943163

médecine/sciences, 35, HS1. Thérapies innovantes et organisation des structures de soins [Article] / Desguerre I, Auteur ; Perreau-Saussine M ; Annane D ; Solé G . - [S.l.] : EDP Sciences, 03/2019 . - p 51.
JRC 2018 (Journée de Recherche Clinique) – Innovation et parcours de soins, Paris 14 septembre 2018


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Résumé :	Comment les établissements de santé peuvent-ils s’organiser pour se mettre en capacité de proposer une innovation thérapeutique à tous les patients concernés dès son arrivée sur le marché, sans sélection et dans de bonnes conditions ? À partir de l’expérience du Myozyme® et du Spinraza®, une solution se dessine qui mêle agilité, flexibilité et compétences dédiées.
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Pubmed / DOI :	DOI : 10.1051/medsci/2019027 / Pubmed : 30943165

médecine/sciences, 35, HS1. Quel suivi pour les traitements innovants ? [Article] / Campana-Salort E, Auteur ; Espil-Taris C ; Prigent H ; De Antonio M ; Lebrun-Vignes B ; Tiffreau V ; Honnet G . - [S.l.] : EDP Sciences, 03/2019 . - p 54.
JRC 2018 (Journée de Recherche Clinique) – Innovation et parcours de soins, Paris 14 septembre 2018

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Résumé :	Suivre les bénéfices et la tolérance d’une thérapie innovante constitue un exercice relativement récent dans le champ des maladies neuromusculaires. Fonction respiratoire, capacités musculaires et fonctionnelles, qualité de vie, effets indésirables, pour chaque paramètre à évaluer s’esquisse un panel de mesures idéales.
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Pubmed / DOI :	DOI : 10.1051/medsci/2019053 / Pubmed : 30943166

médecine/sciences, 35, HS1. Poursuivre ensemble le chemin vers l’accès aux thérapeutiques : Quelques repères [Article] / Cottet C, Auteur . - [S.l.] : EDP Sciences, 03/2019 . - p 57.
JRC 2018 (Journée de Recherche Clinique) – Innovation et parcours de soins, Paris 14 septembre 2018

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Résumé :	Les thérapies innovantes arrivent dans les maladies neuromusculaires et avec elles, de nouveaux challenges. Le premier d’entre eux est que tous les malades concernés puissent accéder à ces nouveaux traitements, tout en continuant à bénéficier d’une prise en charge pluridisciplinaire de qualité. Un grand défi à relever de façon collective.
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Pubmed / DOI :	DOI : 10.1051/medsci/2019051 / Pubmed : 30943167