Titre : | Forme adulte de la maladie de Pompe : les leçons du Myozyme® : Utilisation clinique des traitements innovants, repositionnés ou hors AMM : le vécu du terrain (1) |
Revue : | médecine/sciences (m/s), 35, HS1 |
Auteurs : | Laforet P, Auteur |
Type de document : | Article |
Editeur : | EDP Sciences, 03/2019 |
Pages : | p 18 |
Note générale : |
JRC 2018 (Journée de Recherche Clinique) – Innovation et parcours de soins, Paris 14 septembre 2018
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Langues: | Français |
Résumé : | L’alglucosidase alfa ou Myozyme® reste le premier médicament innovant disponible pour traiter une myopathie de l’adulte. Cette expérience originelle est riche d’enseignements tant sur le plan de la recherche que de la pratique clinique. Méthodologie des essais, mise en œuvre du traitement au sein d’un service hospitalier, contribution du registre des patients, dans tous ces domaines l’expérience acquise peut être capitalisée pour préparer l’arrivée d’autres innovations thérapeutiques. |
Lien associé : | Site de la revue Medecine/Sciences |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1051/medsci/2019021 / Pubmed : 30943155 |
Voir aussi : |
Documents numériques (1)
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