Titre : | Myopathie des ceintures 2E (LGMD2E) : le MYO-101 est bien toléré |
Auteurs : | Rivière H, Auteur ; Schanen-Bergot MO, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 26/03/2019 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | bêta-sarcoglycane (maladie musculaire liée à) ; corticoïde ; dystrophie musculaire des ceintures ; dystrophine ; enzyme ; essai clinique de phase 1 ; fibre musculaire ; gène SGCB ; LGMDR4 liée au bêta-sarcoglycane ; maladie neuromusculaire ; thérapie génique ; Western blot |
Lien associé : |
Lien vers la Brève du site AFM-Téléthon Communiqué de presse du 27 février 2019, Sarepta Therapeutics |
Texte intégral : |
Brève publiée sur le site Internet de l'AFM Le MYO-101, produit de thérapie génique pour la LGMD2E, a été bien toléré et a permis la production de la bêta-sarcoglycane chez les 3 premiers patients traités. Sarepta Therapeutics a annoncé par voie de presse le 27 février 2019 les résultats d’une étude de phase I de thérapie génique chez 3 jeunes patients atteints de dystrophie musculaire des ceintures 2E (LGMD2E ou LGMD R4 liée au bêta-sarcoglycane). Les 3 participants de la cohorte 1 de l’étude MYO-101, âgés de 4 à 13 ans, ont reçu une dose unique d’un produit de thérapie génique, développé par Myonexus et apportant le gène SGCB, qui code la fabrication de la bêta-sarcoglycane, une protéine ancrée dans la membrane de la cellule musculaire à laquelle est associée la dystrophine. Ce complexe moléculaire assure une protection mécanique de la membrane de la cellule musculaire lors de sa contraction. L’analyse des biopsies musculaires des participants à 2 mois de l’injection a montré que : - plus de 50% des fibres musculaires exprimaient la bêta-sarcoglycane au niveau de la membrane en immunohistochimie ; - la quantité de bêta-sarcoglycane évaluée en Western Blot était égale à 36% de celle des muscles contrôles non atteints par la maladie. Deux participants ont eu une augmentation importante des enzymes hépatiques qui s’est avérée être liée à la diminution du traitement par corticoïdes : la ré-administration de corticoïdes a permis de retrouver rapidement un taux d’enzymes hépatiques normal. Forts de ces résultats, Sarepta Therapeutics poursuit le développement de produits de thérapie génique pour 4 autres formes de myopathie des ceintures, mis au point initialement par la plateforme de thérapie génique Myonexus Therapeutics que Sarepta vient de racheter. ----------------------------------------------------------------------------------------------------------------- Brève publiée sur le site Internet de l'Institut de Myologie Dystrophie musculaire des ceintures 2E (LGMD2E ou LGMD R4 liée au bêta-sarcoglycane) : annonce de résultats satisfaisants d’une étude de phase I de thérapie génique chez 3 jeunes patients. Les résultats d’une étude de phase I de thérapie génique chez 3 jeunes patients atteints de dystrophie musculaire des ceintures 2E (LGMD2E ou LGMD R4 liée au bêta-sarcoglycane) ont été annoncés le 27 février 2019 par la société Sarepta Therapeutics. • Trois participants de la cohorte 1 de l’étude MYO-101 (NCT03652259), âgés de 4 à 13 ans, ont reçu une dose unique d’un produit de thérapie génique développé par Myonexus apportant le gène SGCB, qui code la fabrication de la bêta-sarcoglycane : le MYO-101. • L’analyse de la biopsie musculaire à 2 mois de l’injection a montré que - plus de 50% des fibres musculaires expriment la bêta-sarcoglycane au niveau de la membrane (sarcolemme) en immunohistochimie ; - la quantité de bêta-sarcoglycane était égale à 36% de celle des muscles contrôles normaux en Western Blot. • Deux participants ont eu une augmentation importante des enzymes hépatiques lors de la diminution du traitement par corticoïdes ; la ré-administration de corticoïdes a permis de normaliser rapidement le taux d’enzymes hépatiques. Sarepta Therapeutics annonce poursuivre le développement de produits de thérapie génique pour 4 autres formes de myopathie des ceintures, mis au point par la plateforme de thérapie génique Myonexus Therapeutics, basée sur les travaux de recherche du Nationwide Children’s Hospital (Ohio, États-Unis). |