Titre : | SMArtCARE - A platform to collect real-life outcome data of patients with spinal muscular atrophy |
Revue : | Orphanet journal of rare diseases, 14, 1 |
Auteurs : | Pechmann A, Auteur ; Konig K ; Bernert G ; Schachtrup K ; Schara U ; Schorling D ; Schwersenz I ; Stein S ; Tassoni A ; Vogt S ; Walter MC ; Lochmuller H ; Kirschner J |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 21/01/2019 |
Pages : | p 18 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | recommandation |
Mots-clés: | Orphan drug;Rare disease;Real-life outcome data;Registry;Spinal muscular atrophy; |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1186/s13023-019-0998-4 / Pubmed : 30665421 |
N° Profil MNM : | 2019012 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30665421 |
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