Titre : | SMA : des résultats complémentaires du premier essai de thérapie génique |
Auteurs : | Cukierman L, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 11/01/2019 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; amyotrophie spinale proximale ; amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; amyotrophie spinale proximale type 1 ; développement psychomoteur ; essai clinique ; gène SMN1 ; maladie neuromusculaire ; motricité ; thérapie génique ; vecteur adénoassocié |
Lien associé : |
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Texte intégral : |
Brève publiée sur le site Internet de l'AFM Non seulement l’AVXS-101 améliore la fonction motrice et le développement moteur dans la SMA de type 1, mais il réduit les interventions pulmonaires, nutritionnelles et le nombre d’hospitalisation après 2 ans de traitement. Le premier essai de l’AVXS-101 Le premier essai de thérapie génique avec l’AVXS-101, un vecteur viral AAV transportant le gène SMN1, s’est déroulé entre avril 2014 et août 2017 chez 15 nourrissons atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 1. Deux doses du produit AVXS-101 ont été testées : une faible dose chez 3 premiers participants et une forte dose chez 12 participants. D’une durée de 2 ans, cet essai a non seulement mis en évidence la bonne tolérance du produit, administré par voie intraveineuse, mais aussi une amélioration de la fonction motrice et du développement moteur des participants. Des résultats complémentaires de cet essai De nouveaux résultats, publiés en décembre 2018, concernent les 12 participants ayant reçu une forte dose d’AVXS-101. Au terme du suivi de 2 ans, l’AVXS-101 a permis de réduire les complications respiratoires et nutritionnelles ainsi que le nombre d’hospitalisations des participants. ----------------------------------------------------------------------------------------------------------------- Brève publiée sur le site Internet de l'Institut de Myologie L’AVXS-101 réduit les complications pulmonaires, nutritionnelles et le nombre d’hospitalisation dans l’amytrophie spinale proximale liée à SMN1 de type 1 L’AVXS-101 est un produit de thérapie génique composé d’un vecteur viral AAV transportant le gène SMN1. Le premier essai de l’AVXS-101 réalisé chez 15 nourrissons atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 1 (3 ayant reçu une faible dose du produit par voie intraveineuse et 12 une forte dose) a montré, au bout de 2 ans, une bonne tolérance du produit ainsi qu’une amélioration de la fonction motrice et du développement moteur des participants. Des résultats complémentaires positifs, au terme du suivi de 2 ans et concernant les 12 participants ayant reçu la forte dose d’AVXS-101 ont été publiés en décembre 2018 : - réduction des complications respiratoires : 7 participants n’ont pas besoin de ventilation assistée ; - réduction des complications nutritionnelles : 11 participants ont une déglutition stable ou améliorée ; 11 participants sont capables de parler - amélioration de la fonction motrice : 11 participants peuvent contrôler complétement leur tête et s’asseoir sans aide ; 2 participants sont capables de marcher de façon autonome ; - réduction du nombre d’hospitalisations. |
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