Titre : | SMA : résultats de l’essai du risdiplam chez des volontaires sains |
Auteurs : | Cukierman L, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 11/12/2018 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; amyotrophie spinale proximale ; amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; amyotrophie spinale proximale type 1 ; amyotrophie spinale proximale type 2 ; amyotrophie spinale proximale type 3 ; ARN ; ARN messager ; essai clinique ; gène SMN2 ; maladie neuromusculaire ; volontaire (essai clinique) |
Lien associé : |
Lien vers la Brève du site AFM-Téléthon Lien vers la Brève du site Institut de Myologie Essai sur volontaires sains - sur Clinicaltrials.gov (en anglais) Essai SUNFISH - sur Clinicaltrials.gov (en anglais) Essai FIREFISH - sur Clinicaltrials.gov (en anglais) Essai JEWELFISH - sur Clinicaltrials.gov (en anglais) |
Texte intégral : |
Brève publiée sur le site Internet de l'AFM Le risdiplam (RG7916 ou RO7034067) a été bien toléré chez des hommes volontaires sains. Le risdiplam (RG7916 ou RO7034067) est un composé qui module la maturation de l’ARN messager de SMN2 pour réintégrer l’exon 7 manquant. La réintégration de cet exon 7 permet la synthèse de la protéine SMN déficitaire dans l'amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA). Le premier essai du risdiplam a été mené aux Pays-Bas chez 25 hommes volontaires sains parmi lesquels 18 ont reçu le produit (différentes doses ont été testées) et 7 un placebo de janvier à août 2016. Les résultats publiés en octobre 2018 ont montré que le risdiplam a été bien toléré par les participants. La dose testée la plus élevée (18 mg de risdiplam) est celle qui a conduit à la plus forte augmentation d’ARN messager de SMN2 incluant l’exon 7. Fort de ces résultats, le laboratoire Roche, qui développe le risdiplam, mène actuellement trois essais avec ce candidat-médicament dans la SMA : - L’essai SUNFISH, randomisé, en double aveugle, contre placebo, chez 219 participants atteints de SMA de type 2 ou 3, âgés de 2 à 25 ans : à l’international y compris en France, - L’essai FIREFISH, randomisé, en double aveugle, contre placebo, chez 48 participants atteints de SMA de type 1, âgés de 1 à 7 mois : à l’international y compris en France, - L’essai JEWELFISH, en ouvert, chez 125 participants atteints de la SMA de type 2 ou 3 déjà traitée avec un traitement modulant l’épissage de SMN2, âgés de 6 mois à 60 ans : aux États-Unis, en Italie et en Suisse. ----------------------------------------------------------------------------------------------------------------- Brève publiée sur le site Internet de l'Institut de Myologie Le risdiplam (RG7916 ou RO7034067) à l’étude dans les essais SUNFISH, FIREFISH et JEWELFISH a été bien toléré chez des volontaires sains. Le risdiplam (RG7916 ou RO7034067) est un composé qui corrige l’épissage de SMN2 pour produire la protéine SMN manquante dans la SMA. Le premier essai du risdiplam a été mené aux Pays-Bas chez 25 hommes volontaires sains parmi lesquels 18 ont reçu le produit (en escalade de dose) et 7 un placebo de janvier à août 2016. Les résultats publiés en octobre 2018 ont montré que le risdiplam a été bien toléré par les participants, qu’il soit pris à jeun ou au cours d’un repas. La dose testée la plus élevée (18 mg de risdiplam) est celle qui a conduit à la plus forte augmentation d’ARN messager de SMN2 incluant l’exon 7. Fort de ces résultats, les laboratoires Roche, en partenariat avec PTC Therapeutics et la SMA foundation, qui développent le risdiplam, mènent actuellement trois essais de la molécule dans la SMA : - L’essai SUNFISH, randomisé, en double aveugle, contre placebo, chez 219 participants atteints de SMA de type 2 ou 3, âgés de 2 à 25 ans : à l’international y compris en France, - L’essai FIREFISH, randomisé, en double aveugle, contre placebo, chez 48 participants atteints de SMA de type 1, âgés de 1 à 7 mois : à l’international y compris en France, - L’essai JEWELFISH, en ouvert, chez 125 participants atteints de la SMA de type 2 ou 3 déjà traitée avec un traitement modulant l’épissage de SMN2, âgés de 6 mois à 60 ans : aux États-Unis, en Italie et en Suisse. |
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