Titre : | SMA de type 2 et 3 : le nusinersen bien toléré chez des adultes |
Auteurs : | Cukierman L, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 11/12/2018 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; amyotrophie spinale proximale ; amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; amyotrophie spinale proximale type 2 ; amyotrophie spinale proximale type 3 ; arthrodèse ; autorisation temporaire d'utilisation ; injection intrarachidienne ; maladie neuromusculaire ; nusinersen |
Lien associé : | Lien vers la Brève du site AFM-Téléthon |
Texte intégral : |
Brève publiée sur le site Internet de l'AFM Retour d’expérience positif du nusinersen administré à des adultes atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 de type 2 ou 3 en Allemagne. Le nusinersen (Spinraza) est le premier médicament mis sur le marché en Europe et aux États-Unis pour le traitement de tous les types d'amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA). Il s’administre par voie intrathécale, c’est-à-dire dans le liquide céphalo-rachidien, comme pour une ponction lombaire. En France, il est pour le moment prescrit dans le cadre du dispositif post-ATU. Son remboursement dans la SMA de type 3 fait cependant l’objet de discussion. Les essais du nusinersen ayant concerné essentiellement des enfants, il y a encore peu de résultats du nusinersen chez des patients adultes, ce d’autant que ces patients peuvent présenter une scoliose ou la fusion de plusieurs vertèbres (arthrodèse vertébrale) pouvant gêner l’injection intrathécale du nusinersen. Une équipe allemande a réalisé, entre juillet 2017 et mai 2018, des injections intrathécales du nusinersen chez 28 adultes atteints de SMA, âgés de 18 à 61 ans : 9 de SMA de type 2 non ambulants et 19 de SMA de type 3 dont la moitié était capable de marcher. Six participants présentaient une arthrodèse vertébrale (4 SMA de type 2 et 2 SMA de type 3). L’âge moyen de la première injection était de 31 ans pour la SMA de type 2 et de 38 ans pour la SMA de type 3. Les résultats publiés en octobre 2018 mettent en évidence la faisabilité et la bonne tolérance de cette pratique chez des adultes atteints de SMA de type 2 ou 3, quel que soit leur âge, leur capacité ou non à marcher, la sévérité de leur scoliose ou la présence d’une arthrodèse vertébrale. Sur les 122 injections intrathécales réalisées, 120 ont été effectuées avec succès. L’administration intrathécale du traitement s’est toutefois avérée plus difficile chez les adultes atteints de SMA de type 2 ou avec une arthrodèse vertébrale. ----------------------------------------------------------------------------------------------------------------- Brève publiée sur le site Internet de l'Institut de Myologie Faisabilité et bonne tolérance de l’injection intrathécale du nusinersen chez des adultes atteints de d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 de type 2 ou 3 Une équipe allemande rapporte son expérience, réalisée entre juillet 2017 et mai 2018, quant à l’injection intrathécale de nusinersen chez 28 adultes atteints de SMA, âgés de 18 à 61 ans : - 9 de SMA de type 2 non ambulants : 4 présentaient une arthrodèse vertébrale ; âge moyen de la première injection de 31 ans ; - 19 de SMA de type 3 dont la moitié était capable de marcher : 2 présentaient une arthrodèse vertébrale ; âge moyen de la première injection de 38 ans. Sur les 122 injections intrathécales réalisées, 120 ont été effectuées avec succès (guidées par tomographie et fluoroscopie). Cette pratique a été bien tolérée chez ces adultes atteints de SMA de type 2 ou 3, indépendamment de leur âge, de leur capacité ou non à marcher, de la sévérité de leur scoliose ou de la présence d’une arthrodèse vertébrale. L’administration intrathécale du nusinersen a été plus difficile chez des adultes atteints de SMA de type 2 ou avec une arthrodèse vertébrale. |
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