Titre : | CMT1A : de nouveaux résultats cliniques du PXT3003 |
Auteurs : | Bichat M, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 13/12/2021 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | maladie de Charcot-Marie-Tooth |
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Texte intégral : |
À haute dose, le PXT3003 préserverait les capacités motrices dans la CMT 1A. Le PXT-3003, un candidat-médicament développé par la société Pharnext, a été évalué auprès de 323 personnes atteintes de maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A) pendant 15 mois. Cet essai, appelé PLEO-CMT, a démarré en décembre 2015 en France, en Europe, au Canada et aux États-Unis. Des effets bénéfiques sur la santé motrice Malgré des problèmes liés au conditionnement du PXT3003 qui a entrainé une interruption temporaire de l’essai pour plusieurs malades, les résultats publiés de l’essai montrent : • une préservation de la fonction des bras et des jambes avec des mouvements facilités chez les personnes traitées avec la haute dose de produit en comparaison du groupe placebo • des résultats significativement meilleurs au test chronométré de marche sur 10 mètres, pour ces personnes ; • une bonne tolérance au traitement. D’autres essais en cours La dose la plus élevée prescrite lors de l’essai ayant montré qu’elle pouvait ralentir voire stabiliser l’atteinte motrice, elle a continué à être étudiée. Pharnext a optimisé la fabrication et le conditionnement du PXT3003. L’essai PLEO-CMT se poursuit par une étude d’extension à laquelle participent encore 187 malades. Elle permettra de connaitre les effets à long terme du candidat médicament. Par ailleurs, un nouvel essai international du PXT3003, l’essai PREMIER, a démarré en France en juillet 2021. Brève AIM Publication des résultats de l’essai PLEO-CMT évaluant le PXT3003 dans la CMT1A • Le PXT3003 est une association à faible dose de baclofène, naltrexone et sorbitol qui agiraient en synergie pour inhiber l’expression excessive de PMP22 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A. • Un essai de phase III, en double-aveugle, a évalué deux doses de PXT3003 chez 323 personnes atteintes de CMT 1A pendant 15 mois. Il a montré : - une diminution de score Overall Neuropathy Limitations Scale (ONLS) de 0,37 chez les personnes traitées avec la plus haute dose par rapport à celles sous placebo, reflétant une amélioration clinique ; - des performances statistiquement améliorées au test de marche sur 10 mètres dans le groupe qui a reçu la dose élevée par rapport au groupe placebo ; - aucun effet indésirable lié au traitement. • Un nouvel essai de phase III du PXT3003 est actuellement en cours, avec la participation de 6 centres en France (Angers, Bordeaux, Lille, Marseille, Paris - La Pitié Salpetrière- et Strasbourg). |
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Documents numériques (1)
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