Titre : | SMA : efficacité du nusinersen chez les enfants de plus de 7 mois |
Auteurs : | Cukierman L, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 05/10/2018 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; amyotrophie spinale proximale ; amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; amyotrophie spinale proximale type 1 ; amyotrophie spinale proximale type 2 ; amyotrophie spinale proximale type 3 ; autorisation de mise sur le marché ; autorisation temporaire d'utilisation ; essai clinique ; gène ; nusinersen ; syndrome scapulo-péronier neurogénique type Kaeser |
Lien associé : |
Lien vers la Brève du site AFM-Téléthon Lien vers la Brève du site Institut de Myologie |
Texte intégral : |
Brève publiée sur le site Internet de l'AFM Une équipe soutenue par l’AFM-Téléthon rapporte son expérience avec le nusinersen (Spinraza) chez des enfants atteints de SMA de type 1, âgés de plus de 7 mois. Le nusinersen (Spinraza) est le premier traitement ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché en Europe et aux États-Unis dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA). En France, un « dispositif post-ATU » permet ainsi de prescrire le nusinersen en attendant sa commercialisation chez les personnes atteintes de SMA de type 1, 2 ou 3. Cela fait suite aux résultats positifs d’essais cliniques réalisés chez des nourrissons atteints de SMA de type 1, âgés de moins de 7 mois (essai ENDEAR) ou chez des enfants atteints de SMA de type 2 ou 3, âgés de 2 à 9 ans (essai CHERISH). Une équipe de l’Institut I-Motion a publié en octobre 2018 les effets du nusinersen pendant 6 mois chez 33 enfants atteints de SMA de type 1, âgés de 8 à 113 mois (9,4 ans) et traités pour la première fois après l’âge de 7 mois. Après 6 mois de traitement, tous les participants étaient en vie et ont poursuivi la prise du traitement au-delà des 6 mois. Leur fonction motrice s’était améliorée. En revanche, pour certains, la fonction respiratoire s’est aggravée, suggérant une action plus lente du nusinersen sur les symptômes respiratoires. Les auteurs de conclure que le nusinersen est également bénéfique chez les enfants atteints de SMA de type 1, âgés de 8 à 113 mois ----------------------------------------------------------------------------------------------------------------- Brève publiée sur le site Internet de l'Institut de Myologie Le nusinersen est bénéfique chez les enfants atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1, âgés de 8 mois à 9 ans Une équipe de l’Institut I-Motion a évalué la tolérance et l’efficacité clinique du nusinersen (Spinraza) chez 33 enfants atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 1, âgés de 8 à 113 mois. Pour rappel, l’essai ENDEAR a concerné des nourrissons atteints de SMA de type 1, âgés de moins de 7 mois et l’essai CHERISH, des enfants atteints de SMA de type 2 ou 3, âgés de 2 à 9 ans. Les résultats publiés en octobre 2018 ont montré qu’après 6 mois de traitement, tous les participants étaient en vie, qu’ils présentent 2 ou 3 copies du gène SMN2. Leur fonction motrice s’était améliorée et tous les participants ont continué le traitement au-delà des 6 mois. Pour certains, la fonction respiratoire s’est aggravée, suggérant une action plus lente du nusinersen sur les symptômes respiratoires. |
Voir aussi : |
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