Titre : | CMT : résultats préliminaires de l’essai de phase II de l’ACE-083 |
Auteurs : | Cukierman L, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 10/08/2018 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | ACE-083 ; CMT forme démyélinisante autosomique dominante (CMT1) ; CMT liée à l'X ; croissance musculaire ; essai clinique de phase 2 ; maladie de Charcot-Marie-Tooth ; maladie neuromusculaire ; myostatine ; placebo |
Lien associé : |
Lien vers la Brève du site AFM-Téléthon Lien vers la Brève du site Institut de Myologie Communiqué de presse d’Acceleron. 12 juillet 2018 Communiqué de presse d’Acceleron. 23 juillet 2018 |
Texte intégral : |
Brève publiée sur le site Internet de l'AFM Les résultats encourageants de la 1ère partie d’un essai de l’ACE-083 vont permettre le démarrage de la 2nde partie de l’essai au Canada, Espagne et USA. L’ACE-083 est un anti-myostatine qui inhibe l’action de la myostatine, une protéine qui ralentit naturellement la croissance musculaire. L’ACE-083 est à l’étude dans un essai de phase II dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT1 et CMTX) dans le but de favoriser une augmentation de la masse musculaire des participants dans le muscle où il est injecté. L’ACE-083 agit sur le volume musculaire et la quantité de graisse Des résultats préliminaires encourageants de la première partie de l’essai qui concerne 18 participants ayant reçu une injection d’ACE-083 (une escalade de dose - 150 mg, 200 mg ou 240 mg - en ouvert) dans les muscles tibiaux antérieurs (toutes les 3 semaines pendant 3 mois) ont été présentés au Congrès annuel de la Peripheral Nerve Society (22-25 juillet 2018, Baltimore, USA) : l’ACE-083 permet d’augmenter le volume musculaire et de diminuer la quantité de graisse dans le muscle. Ces résultats positifs vont permettre le démarrage de la deuxième partie de l’essai pour tester contre placebo pendant 6 mois la dose sélectionnée chez 40 participants Une désignation de médicament orphelin Après avoir récemment délivré la désignation « fast track » à l’ACE-083 dans la myopathie facio-scapulo-humérale (FSH), une autre maladie neuromusculaire, les autorités de santé américaines (FDA) viennent de lui octroyer la désignation de médicament orphelin dans la FSH. Cette désignation s’applique à des candidats-médicaments (qui n’ont pas encore fait leur preuve d’efficacité) dans les maladies rares, dans le but de faciliter les différentes étapes de leur développement. ----------------------------------------------------------------------------------------------------------------- Brève publiée sur le site Internet de l'Institut de Myologie L’ACE-083, à l’essai dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth, a montré des résultats préliminaires encourageants •L’ACE-083, un anti-myostatine évalué dans un essai de phase II a montré des résultats préliminaires encourageants dans la première partie de l’essai (une escalade de dose - 150 mg, 200 mg ou 240 mg - en ouvert) réalisée chez 18 patients atteints maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT1 et CMTX) : augmentation du volume musculaire et diminution de la quantité de graisse musculaire. •Ces résultats positifs vont permettre le démarrage de la deuxième partie de l’essai pour tester contre placebo pendant 6 mois la dose sélectionnée chez 40 participants. Elle sera suivi d’une période en ouvert de 6 mois. Des premiers résultats sont attendus pour la fin 2019. •L’ACE-083 a par ailleurs récemment obtenu la désignation de médicament orphelin par la FDA dans la myopathie facio-scapulo-humérale (FSH). |