Titre : | La thérapie génique : du rêve à la réalité : Le dossier |
Revue : | VLM. Vaincre les myopathies, 185 |
Auteurs : | Dupuy-Maury F, Auteur |
Type de document : | VLM |
Année de publication : | 06/2018 |
Pages : | p. 11-19 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | données chiffrées ; essai clinique ; Généthon ; Généthon Bioprod ; génétique ; injection ; interview ; maladie neuromusculaire ; maladies rares ; schéma ; thérapie génique ; YposKesi |
Résumé : |
Parce que la pharmacologie traditionnelle n’offrait aucune solution aux maladies neuromusculaires, l’AFM-Téléthon a fait le choix d’investir massivement dans les thérapies issues
de la connaissance des gènes, particulièrement la thérapie génique. Pour cette dernière, faire ses preuves et gagner en maturité n’a pas été un long fleuve tranquille. Trente années de ténacité qui paient aujourd’hui. Sept traitements de thérapie génique sont actuellement sur le marché, et les essais cliniques d’efficacité se multiplient pour les maladies rares, parmi lesquelles des maladies neuromusculaires. Pour autant, le combat n’est pas terminé. La France doit maintenant se doter d’une véritable filière, notamment industrielle, pour produire les traitements de demain à un coût compatible avec un prix juste et maîtrisé. -La thérapie génique est devenue une approche médicale à part entière comme en témoignent les sept traitements aujourd’hui autorisés sur les marchés européen et américain. Retour sur les grandes étapes qui ont mené à cet essor. -Les muscles enfin à portée de thérapie génique. Trop grands, trop nombreux, les muscles ont longtemps été inaccessibles à la thérapie génique. Aujourd’hui, une ère nouvelle débute, porteuse d’espoirs. Tour d’horizon des essais cliniques en cours. -Généthon au coeur de la thérapie génique mondiale Entièrement dédié à la thérapie génique, Généthon voit son expertise reconnue mondialement. L’aboutissement d’une démarche sur laquelle revient Frédéric Revah, son directeur général. -Bioproduction : le défi de demain Les succès en thérapie génique sont à l’origine de la multiplication des essais cliniques et du nombre de malades qui en bénéficient. Ainsi, les besoins de traitements à produire vont croissant. Ce changement d’échelle est un véritable défi technologique qui nécessite la création d’une filière allant de la recherche à l’industrialisation de ces médicaments de thérapie génique, en France. |
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