Titre : | Crigler-Najjar l'essai démarre |
Revue : | VLM. Vaincre les myopathies, 185 |
Auteurs : | Collectif, Auteur |
Type de document : | VLM |
Année de publication : | 06/2018 |
Pages : | p. 2 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | efficacité thérapeutique ; essai clinique de phase 1/2 ; tolérance aux médicaments |
Résumé : |
En février, Généthon a obtenu l’accord des autorités de santé
pour démarrer un essai de thérapie génique dans la maladie de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie. Le principe ? Apporter au foie le gène sain et rétablir une bonne activité enzymatique via un vecteur transporteur développé par l’équipe de Federico Mingozzi au sein du laboratoire de l’AFM-Téléthon. Cet essai de phase I/II a pour objectifs d’évaluer la tolérance du produit, de définir la dose optimale et d’évaluer son efficacité thérapeutique. Un espoir pour les malades qui sont aujourd’hui contraints à des séances de photothérapie quotidiennes de dix à douze heures. |
Lien associé : | Pour consulter gratuitement le n°184 ou pour vous abonner à VLM |
Voir aussi : |