Titre : | Systemic administration of the antisense oligonucleotide NS-065/NCNP-01 for skipping of exon 53 in patients with Duchenne muscular dystrophy |
Revue : | Science translational medicine, 10, 437 |
Auteurs : | Komaki H, Auteur ; Nagata T ; Saito T ; Masuda S ; Takeshita E ; Sasaki M ; Tachimori H ; Nakamura H ; Aoki Y ; Takeda S |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2018 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | dystrophie musculaire de Duchenne ; dystrophine ; effet indésirable ; essai clinique de phase 1 ; gène DMD ; morpholino ; oligonucléotide antisens ; pharmacocinétique ; saut d'exon ; viltolarsen |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1126/scitranslmed.aan0713 / Pubmed : 29669851 |
N° Profil MNM : | 2018042 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29669851 |