Titre : | Advances in therapy for spinal muscular atrophy: promises and challenges |
Revue : | Nature reviews. Neurology, 14, 4 |
Auteurs : | Groen EJN, Auteur ; Talbot K ; Gillingwater TH |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2018 |
Pages : | p 214 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | accès aux soins ; amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; association médicamenteuse ; bioéthique ; dépistage néonatal ; épissage ; gène SMN1 ; gène SMN2 ; nusinersen ; oligonucléotide antisens ; perspective thérapeutique ; physiopathologie ; prise en charge thérapeutique ; prix du médicament ; protéine SMN ; revue de la littérature ; thérapie génique |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1038/nrneurol.2018.4 / Pubmed : 29422644 |
N° Profil MNM : | 2018022 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29422644 |