Titre : | Therapy for spinal muscular atrophy |
Revue : | The New England journal of medicine, 378, 5 |
Auteurs : | Whittaker HT, Auteur ; Michell-Robinson MA |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2018 |
Pages : | p 487 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; amyotrophie spinale proximale type 1 ; anticorps ; efficacité thérapeutique ; nusinersen ; oligonucléotide antisens ; protéine SMN ; thérapie génique ; vecteur AAV9 |
Résumé : |
Comment in
Therapy for Spinal Muscular Atrophy. [N Engl J Med. 2018] Therapy for Spinal Muscular Atrophy. [N Engl J Med. 2018] Comment on Single-Dose Gene-Replacement Therapy for Spinal Muscular Atrophy. [N Engl J Med. 2017] Nusinersen versus Sham Control in Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy. [N Engl J Med. 2017] |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1056/NEJMC1715769 / Pubmed : 29394306 |
N° Profil MNM : | 2018012 |
Voir aussi : |