Titre : | Clinical trials of exon skipping in Duchenne muscular dystrophy |
Revue : | Expert opinion on orphan drugs, 5, 9 |
Auteurs : | Mendell JR, Auteur ; Sahenk Z ; Rodino-Klapac LR |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2017 |
Pages : | p 683 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | autorisation de mise sur le marché ; drisapersen ; dystrophie musculaire de Duchenne ; dystrophine ; effet indésirable ; efficacité thérapeutique ; essai clinique ; étéplirsen ; FDA (Food and drug administration) ; gène DMD ; morpholino ; oligonucléotide antisens ; revue de la littérature ; saut d'exon |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1080/21678707.2017.1366310 |