Titre : | Pre-clinical Safety and Off-Target Studies to Support Translation of AAV-Mediated RNAi Therapy for FSHD |
Revue : | Molecular therapy. Methods & clinical development, 8 |
Auteurs : | Wallace LM, Auteur ; Saad NY ; Pyne NK ; Fowler AM ; Eidahl JO ; Domire JS ; Griffin DA ; Herman AC ; Sahenk Z ; Rodino-Klapac LR ; Harper SQ |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2017 |
Pages : | p 121 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | ARN interférent ; dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale ; effet indésirable ; essai préclinique ; gène DUX4 ; microARN ; muscle squelettique ; myoblaste ; souris modèle ; thérapie génique ; toxicité pharmacochimique ; vecteur adénoassocié |
Mots-clés: | AAV;DUX4;FSHD;RNA interference;RNAi;adeno-associated viral vectors;facioscapulohumeral muscular dystrophy;gene therapy;microRNA; |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1016/j.omtm.2017.12.005 / Pubmed : 29387734 |
N° Profil MNM : | 2018021 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29387734 |