Titre : | Long-Term Sustained Effect of Liver-Targeted Adeno-Associated Virus Gene Therapy for Mitochondrial Neurogastrointestinal Encephalomyopathy |
Revue : | Human gene therapy |
Auteurs : | Torres-Torronteras J, Auteur ; Cabrera-Pérez R ; Vila-Julia F ; Viscomi C ; Camara Y ; Hirano M ; Zeviani M ; Marti R |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 26/02/2018 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | essai préclinique ; foie ; gène TYMP ; maladie mitochondriale ; MNGIE ; nucléoside-nucléotide pyrimidique ; perspective thérapeutique ; souris modèle ; thérapie génique ; thymidine ; thymidine phosphorylase ; vecteur AAV2 ; vecteur adénoassocié |
Mots-clés: | AAV;MNGIE;liver/metabolic;mitochondria;thymidine phosphorylase; |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1089/hum.2017.133 / Pubmed : 29284302 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29284302 |
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