Titre : | Enzyme replacement therapy with alglucosidase alfa in Pompe disease: Clinical experience with rate escalation |
Revue : | Molecular genetics and metabolism, 123, 2 |
Auteurs : | Desai AK, Auteur ; Walters CK ; Cope HL ; Kazi ZB ; Dearmey SM ; Kishnani PS |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2018 |
Pages : | p 92 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | effet indésirable ; enzymothérapie ; étude de cas ; maladie de Pompe ; maladie de Pompe à début précoce ; maltase acide ; perfusion ; posologie ; prise en charge thérapeutique |
Mots-clés: | ERT;Enzyme replacement therapy;Glycogen storage disease type II;Infusion duration;Infusion rate escalation;Neuromuscular disease;Pompe disease; |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1016/j.ymgme.2017.12.435 / Pubmed : 29289479 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29289479 |