Titre : | Skipping Multiple Exons to Treat DMD-Promises and Challenges |
Revue : | Biomedicines, 6, 1 |
Auteurs : | Aslesh T, Auteur ; Maruyama R ; Yokota T |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2018 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | autorisation de mise sur le marché ; CRISPR/Cas9 ; dystrophie musculaire de Duchenne ; gène DMD ; modèle animal ; morpholino ; oligonucléotide antisens ; perspective thérapeutique ; saut d'exon |
Mots-clés: | Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeat/CRISPR associated protein 9 (CRISPR/Cas9)-mediated genome editing;Duchenne/Becker muscular dystrophy (DMD/BMD);actin binding domain (ABD);antisense oligonucleotides (AOs);canine X-linked muscular dystrophy (CXMD);eteplirsen;golden retriever muscular dystrophy (GRMD);golodirsen;morpholino);multi-exon skipping;phosphorodiamidate morpholino oligomer (PMO); |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.3390/biomedicines6010001 / Pubmed : 29301272 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29301272 |