Titre : | Allele-specific silencing therapy for Dynamin 2-related dominant centronuclear myopathy |
Revue : | EMBO Molecular Medicine |
Auteurs : | Trochet D, Auteur ; Prudhon B ; Beuvin M ; Peccate C ; Lorain S ; Julien L ; Benkhelifa Ziyyat S ; Rabai A ; Mamchaoui K ; Ferry A ; Laporte J ; Guicheney P ; Vassilopoulos S ; Bitoun M |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 15/12/2017 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | ARN interférent ; dynamine 2 ; essai préclinique ; fibroblaste ; gène DNM2 ; mutation génétique ; myopathie centronucléaire ; myopathie centronucléaire autosomique dominante ; myopathie centronucléaire autosomique dominante liée à dynamine 2 ; perspective thérapeutique ; silencing d'allèle ; souris modèle |
Mots-clés: | Dynamin 2;RNA interference;allele‐specific silencing therapy;centronuclear myopathy; |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.15252/emmm.201707988 / Pubmed : 29246969 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29246969 |
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