Titre : | CRISPR/Cas9-Mediated Deletion of CTG Expansions Recovers Normal Phenotype in Myogenic Cells Derived from Myotonic Dystrophy 1 Patients |
Revue : | Molecular therapy. Nucleic acids, 9 |
Auteurs : | Provenzano C, Auteur ; Cappella M ; Valaperta R ; Cardani R ; Meola G ; Martelli F ; Cardinali B ; Falcone G |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2017 |
Pages : | p 337 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | ARN toxique ; CRISPR/Cas9 ; dystrophie myotonique de type 1 ; édition génomique ; épissage ; gène DMPK ; modèle cellulaire ; protéine MBNL ; répétition de triplet CTG |
Mots-clés: | CRISPR/Cas9;CTG repeats;DM1 cell models;DMPK;muscle disease;myotonic dystrophy type 1;phenotypic reversion;splicing alterations;trinucleotide expansion; |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1016/j.omtn.2017.10.006 / Pubmed : 29246312 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29246312 |