Titre : | Rescue of Pompe disease in mice by AAV-mediated liver delivery of secretable acid alpha-glucosidase |
Revue : | Science translational medicine, 9, 418 |
Auteurs : | Puzzo F, Auteur ; Colella P ; Biferi MG ; Bali D ; Paulk NK ; Vidal P ; Collaud F ; Simon-Sola M ; Charles S ; Hardet R ; Leborgne C ; Meliani A ; Cohen-Tannoudji M ; Astord S ; Gjata B ; Sellier P ; Van Wittenberghe L ; Vignaud A ; Boisgerault F ; Barkats M ; Laforet P ; Kay MA ; Koeberl DD ; Ronzitti G ; Mingozzi F |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2017 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | essai préclinique ; foie ; gène GAA ; maladie de Pompe ; maltase acide ; souris modèle ; thérapie génique ; vecteur AAV8 ; vecteur adénoassocié |
Résumé : |
Comment in:
Pompe disease: how to solve many problems with one solution. [Ann Transl Med. 2018] |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1126/scitranslmed.aam6375 / Pubmed : 29187643 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29187643 |
Voir aussi : |