Titre : | Genetic therapies for spinal muscular atrophy type 1 |
Revue : | The Lancet. Neurology |
Auteurs : | Aartsma Rus A, Auteur ; Aartsma Rus A |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 08/12/2017 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; amyotrophie spinale proximale type 1 ; échelle CHOP INTEND ; efficacité thérapeutique ; essai clinique ; essai clinique de phase 1 ; essai clinique de phase 3 ; gène SMN1 ; gène SMN2 ; motricité ; nusinersen ; prix du médicament ; protéine SMN ; thérapie génique ; vecteur AAV9 |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1016/S1474-4422(17)30436-2 / Pubmed : 29229374 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29229374 |
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