Titre : | Un premier essai de thérapie génique va démarrer dans la SMA de type 2 |
Auteurs : | Cukierman L, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 14/12/2017 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | amyotrophie spinale proximale type 2 ; essai clinique de phase 1 ; ponction lombaire ; thérapie génique ; voie d'administration |
Texte intégral : |
La société Avexis annonce le démarrage imminent de son premier essai de thérapie génique dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 2 aux États-Unis. Après avoir initié une étude pivot de thérapie génique dans la SMA de type 1 (essai STR1VE) en septembre dernier, faisant suite à des résultats préliminaires encourageants de son essai de phase I dans la SMA de type 1, la société Avexis annonce le démarrage d’un nouvel essai de thérapie génique avec son produit AVXS-101 dans la SMA de type 2. Cet essai de phase I, appelé STRONG, se déroulera aux États-Unis. Il va concerner 27 participants capables de s'asseoir mais ne pouvant pas tenir debout ou marcher, répartis en deux groupes : un premier groupe de participants âgés de moins de 2 ans (3 participants) traités avec une première dose d’AVXS-101 et un second groupe de participants âgés de 2 à 5 ans (24 participants) traités avec une seconde dose d’AVXS-101. Dans cet essai, le produit AVXS-101 sera administré par voie intrathécale dans le liquide céphalo-rachidien (ponction lombaire), contrairement à l’essai STR1VE dans lequel le produit est administré par voie intraveineuse. Source Communiqué de presse d’Avexis du 13 décembre «AveXis Announces Plan to Initiate Phase 1 Trial in SMA Type 2 Utilizing Intrathecal Delivery of AVXS-101 » |