Titre : | Motor neuron disease: Positive trial results published for ground-breaking SMA therapies |
Revue : | Nature reviews. Neurology, 14, 1 |
Auteurs : | Ridler C, Auteur |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 01/2018 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; amyotrophie spinale proximale type 1 ; efficacité thérapeutique ; enfant ; essai clinique ; essai clinique de phase 1/2 ; essai clinique de phase 3 ; gène SMN ; gène SMN2 ; nusinersen ; protéine SMN ; thérapie génique ; vecteur AAV9 |
Résumé : |
Comment on
Single-Dose Gene-Replacement Therapy for Spinal Muscular Atrophy. [N Engl J Med. 2017] Nusinersen versus Sham Control in Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy. [N Engl J Med. 2017] |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1038/nrneurol.2017.163 / Pubmed : 29146955 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29146955 |
Voir aussi : |