Titre : | The Dilemma of Two Innovative Therapies for Spinal Muscular Atrophy |
Revue : | The New England journal of medicine, 377, 18 |
Auteurs : | van der Ploeg AT, Auteur |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2017 |
Pages : | p 1786 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; amyotrophie spinale proximale type 1 ; efficacité thérapeutique ; enfant ; essai clinique ; gène SMN1 ; gène SMN2 ; motricité ; nusinersen ; oligonucléotide antisens ; protéine SMN ; thérapie génique ; vecteur AAV9 ; vecteur adénoassocié |
Résumé : |
Comment on
Single-Dose Gene-Replacement Therapy for Spinal Muscular Atrophy. [N Engl J Med. 2017] Nusinersen versus Sham Control in Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy. [N Engl J Med. 2017] |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1056/NEJMe1712106 / Pubmed : 29091554 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29091554 |
Voir aussi : |