Titre : | Myopathie de Duchenne - Bénéfices de la thérapie génique par voie systémique chez le chien : Lu pour vous |
Revue : | Les Cahiers de Myologie, 33, HS 1 |
Auteurs : | Vilquin JT, Auteur |
Type de document : | Article |
Editeur : | EDP Sciences, 11/2017 |
Pages : | p 59 |
Langues: | Français |
Résumé : |
L’injection chez le chien GRMD, un des modèles animaux de la myopathie de Duchenne, d’un vecteur viral contenant un gène codant une microdystrophine stabilise ou améliore durablement l’état clinique des animaux. L’injection est réalisée par voie locale ou systémique, sans immunosuppression, et les effets, mesurés par de nombreuses techniques complémentaires, persistent jusqu’à deux ans au moins [1].
La myopathie de Duchenne est provoquée par des mutations du gène de la dystrophine causant l’absence de son expression et/ou de sa fonctionnalité. Un microgène canin optimisé, appelé microdystrophine (cMD1), a été développé pour permettre l’empaquetage par un vecteur adéno-associé (rAAV2/8), particulièrement efficace pour le ciblagemusculaire squelettique et cardiaque... |
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