Titre :
|
Single-Dose Gene-Replacement Therapy for Spinal Muscular Atrophy
|
Revue :
|
The New England journal of medicine, 377, 18
|
Auteurs :
|
Mendell JR, Auteur ;
Al Zaidy S ;
Shell R ;
Arnold WD ;
Rodino-Klapac LR ;
Prior TW ;
Lowes L ;
Alfano L ;
Berry K ;
Church K ;
Kissel JT ;
Nagendran S ;
L'Italien J ;
Sproule DM ;
Wells C ;
Cardenas JA ;
Heitzer MD ;
Kaspar A ;
Corcoran S ;
Braun L ;
Likhite S ;
Miranda C ;
Meyer K ;
Foust KD ;
Burghes AHM ;
Kaspar BK
|
Type de document :
|
Article
|
Année de publication :
|
2017
|
Pages :
|
p 1713
|
Langues:
|
Anglais
|
Mots-clés :
|
amyotrophie spinale proximale liée à SMN1
;
amyotrophie spinale proximale type 1
;
échelle CHOP INTEND
;
efficacité thérapeutique
;
essai clinique
;
gène SMN1
;
gène SMN2
;
injection intraveineuse
;
motricité
;
protéine SMN
;
thérapie génique
;
tolérance aux médicaments
;
vecteur AAV9
|
Résumé :
|
Comment in
The Dilemma of Two Innovative Therapies for Spinal Muscular Atrophy. [N Engl J Med. 2017]
Motor neuron disease: Positive trial results published for ground-breaking SMA therapies. [Nat Rev Neurol. 2018]
Therapy for Spinal Muscular Atrophy. [N Engl J Med. 2018]
CIM Journal Club: Gene therapy for spinal muscular atrophy Comment on Mendell et al. N Engl J Med 2017;377:1713-22. [Clin Invest Med. 2018]
New Frontiers in the Treatment of Spinal Muscular Atrophy. [Ir Med J. 2018]
|
Pubmed / DOI :
|
DOI : 10.1056/NEJMoa1706198 / Pubmed : 29091557
|
En ligne :
|
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29091557
|
Voir aussi :
|
|