Titre : | Mutation-Based Therapy for Duchenne Muscular Dystrophy: Antisense Treatment Arrives in the Clinic |
Revue : | Circulation, 136, 11 |
Auteurs : | McNally EM, Auteur ; Wyatt EJ |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2017 |
Pages : | p 979 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | autorisation de mise sur le marché ; dystrophie musculaire de Duchenne ; dystrophine ; étéplirsen ; FDA (Food and drug administration) ; gène DMD ; mutation génétique ; oligonucléotide antisens ; polémique ; prise en charge thérapeutique ; saut d'exon |
Mots-clés: | exons;genetics; |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1161/CIRCULATIONAHA.117.028382 / Pubmed : 28893959 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28893959 |