Titre : | Maladie de Sanfilippo de type B : bénéfices cognitifs d'une thérapie génique : La recherche |
Revue : | VLM. Vaincre les myopathies, 182 |
Auteurs : | Dupuy-Maury F, Auteur |
Type de document : | VLM |
Année de publication : | 10/2017 |
Pages : | p. 17 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | cerveau ; cognition ; description de la maladie ; essai clinique ; évolution de la maladie ; maladie de Sanfilippo ; thérapie génique |
Résumé : | Une thérapie génique dans la maladie de Sanfilippo de type B a apporté un bénéfice sur l'évolution cognitive de quatre jeunes malades. Les études précliniques et l'essai clinique qui vient de se dérouler ont été soutenus par l'AFM-Téléthon à hauteur de 7 millions d'euros depuis 2003. |
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