Titre : | Les antisens : un espoir pour la myopathie myotubulaire : La recherche thérapeutique |
Revue : | VLM. Vaincre les myopathies, 182 |
Auteurs : | Dupuy-Maury F, Auteur |
Type de document : | VLM |
Année de publication : | 10/2017 |
Pages : | p. 16 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | amphiphysine 2 ; dynamine 2 ; gène MTM1 ; myopathie myotubulaire liée à l'X ; myotubularine ; oligonucléotide antisens ; souris modèle |
Résumé : |
Un traitement vient de faire ses preuves chez des souris modèles de la myopathie myotubulaire, y compris quand elles sont déjà bien affectées. Il permet de diminuer le taux de dynamine 2, une protéine qui est augmentée dans la maladie.
L'équipe de Jocelyn Laporte et de Belinda Cowling, de l'Institut de génétique et de biologie moléculaire (IGBMC) d'Illkirch, vient de montrer qu'il est possible de traiter des souris modèles de la myopathie myotubulaire, forme la plus sévère des myopathies centronucléaires, grâce à des oligonucléotides antisens mis au point par la société IONIS Pharmaceuticals |
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