Titre : | Autologous intramuscular transplantation of engineered satellite cells induces exosome-mediated systemic expression of Fukutin-related protein and rescues disease phenotype in a murine model of limb-girdle muscular dystrophy type 2I |
Revue : | Human molecular genetics, 26, 19 |
Auteurs : | Frattini P, Auteur ; Villa C ; de Santis F ; Meregalli M ; Belicchi M ; Erratico S ; Bella P ; Raimondi MT ; Lu Q ; Torrente Y |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2017 |
Pages : | p 3682 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | alpha-dystroglycane ; alpha-dystroglycane (maladie neuromusculaire liée à) ; cellule souche ; dystrophie musculaire congénitale forme hypertrophique progressive ; exosome ; gène FKRP ; glycosyltransférase ; injection intramusculaire ; LGMDR9 liée à FKRP ; lignée cellulaire ; myoblaste ; protéine FKRP ; souris modèle ; thérapie cellulaire |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1093/hmg/ddx252 / Pubmed : 28666318 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28666318 |