Titre : | Efficacy and Safety Profile of Tricyclo-DNA Antisense Oligonucleotides in Duchenne Muscular Dystrophy Mouse Model |
Revue : | Molecular therapy. Nucleic acids, 8 |
Auteurs : | Relizani K, Auteur ; Griffith G ; Echevarria L ; Zarrouki F ; Facchinetti P ; Vaillend C ; Leumann C ; Garcia L ; Goyenvalle A |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2017 |
Pages : | p 144 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | dystrophie musculaire de Duchenne ; dystrophine ; essai préclinique ; force musculaire ; injection intraveineuse ; muscle squelettique ; oligonucléotide antisens ; respiration (macroscopique) ; saut d'exon ; souris mdx ; toxicité pharmacochimique ; tricyclo-ADN ; voie parentérale |
Mots-clés: | Duchenne muscular dystrophy;antisense oligonucleotides;preclinical;splice switching;tcDNA-AONs; |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1016/j.omtn.2017.06.013 / Pubmed : 28918017 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28918017 |